ペルセウス通信

みなさんこんにちは。社長の横川です。
本日、PPMX-T003のアグレッシブNK細胞白血病（ANKL）の開発が令和7年度のAMEDの創薬支援推進事業・希少疾病用医薬品指定前実用化支援事業に採択されました。

ANKLの医師主導第I/II相試験は、令和4年度の同事業への採択を受けて開始しましたが、患者さん数が少ないため昨年12月にこの治験の1年間の期間延長が決定されました。このような状況で、前回に続いて医師主導治験費用の助成を受けられることになったのです。再び採択いただけたことに大変感謝するとともに、T003に対する期待もひしひしと感じております。

みなさんは「世界希少・難治性疾患の日（RDD: Rare Disease Day ）」をご存じでしょうか。世界には、患者さんが少ないために病気の研究や治療薬の開発が進んでいない希少疾患が多数あり、これらの患者さんの生活の質の向上を目指す活動の日です。明後日2月28日がその日で、世界各国で色々なイベントが開催されます。ANKLも希少疾患の一つです。今回のAMED事業の支援のもと、一刻も早い有効な治療方法の確立に向けて、本治験の進捗と完了を見守りたいと思います。

皆様におかれましては、引き続き当社へのご理解・ご支援を賜りますようお願い申し上げます。

＊RDD：うるう年の「rareな日」にあわせ、毎年２月末日を定義日として、希少・難治性疾患の患者さんの生活の質の向上を目指してスウェーデンで始まった活動です。日本でも希少疾患や難病について身近に感じてもらうため、様々な活動が幅広く行われており、昨年は活動15周年を迎えました。