ペルセウス通信

みなさんこんにちは。社長の横川です。
本日開示したANKLを対象疾患とするPPMX-T003の医師主導第1/2相試験期間の延長について、ここに至りました背景と経緯をご説明したいと思います。

以前からご説明しているようにANKLはきわめて稀な疾患で、血液内科の専門医でもANKLの治療経験はほとんどなく、治療薬もないため、現在決定的な治療手段がありません。このため、この疾患を発症した患者さんに治療機会を得ていただくため、本治験に参加できるように全国７カ所の治験病院ネットワークを整備しました。また、ANKLは進行が早く、早期に診断が確定できないと治験への参加（被験者登録）も難しい状況です。そのため、治験調整医師が中心となり、できる限り多くの血液専門医等に治験情報を提供してきました。こうした取り組みを行ってきましたが、当初計画した、来年3月までには目標症例数を達成し本治験を終了することは現実的に難しいと治験調整医師が判断され、この度1年間の延長手続きを開始したものです。

本治験は医師主導治験であるため、進捗や臨床状況の詳細を当社からはお伝えできませんが、治験を総括している治験調整医師からは当社に対し、治験を継続したいとの強いご意向を伺っております。当社は、T003によって患者さんの命が救われる可能性を信じ、本治験を最後まで完遂する方針です。今後の治験の進め方につきましてもあらゆる方策を検討しておりますので、決定次第皆様に開示いたします。

なお、T003のANKLの開発戦略はPVのそれとは異なっており、現時点ではPV治療薬としての導出に関して新たに発表する内容はございません。
皆様におかれましては、引き続き当社へのご理解・ご支援を賜りますようお願い申し上げます。