ペルセウス通信

みなさんこんにちは。ペルセウスプロテオミクス代表取締役社長の横川です。
本日、東海大学の幸谷先生にアグレッシブNK細胞白血病（ANKL）の特徴をインタビューした内容をピックアップ情報に掲載しました。ANKＬ治療薬開発は当社の重要な開発テーマの一つですが、非常に稀な病気ですので、皆さんにこの病気を理解していただくために、わかり易く解説していただきました。詳しくはこちらをご覧ください。

ANKLは、全国で年間発症例がわずか20例という超希少疾患で、治療方法が確立していません。しかも若い世代に患者さんが多く、きわめて予後の悪い血液がんです。幸谷先生は、何とかこの病気の治療方法を見出したいと長年研究され、動物実験でPPMX-T003の画期的な治療効果を発見しました。これを実際の治療に使いたいと、臨床の専門家である広島大学の安藤先生に医師主導治験を、弊社に治験薬の提供と開発を依頼されました。

昨年3月にAMEDの稀少疾患に対する創薬支援事業（2.5億円/3年）に採択されたことは既にお伝えした通りです。前期は約5,000万円の補助金を受領し、今期も１億円の支援が確定しています。来期も同じく1億円の支援を見込んでおります。

今回の治験のカギは、患者さんのリクルートです。進行が早いうえに診断も難しい病気に対し、年間20人という少ない患者さんで、いかにスピーディに治験を進めるか。これを解決するため、安藤先生は、全国に６つの拠点病院（九州大学病院、広島大学病院、岡山大学病院、京都大学医学部附属病院、東海大学医学部付属病院、東北大学病院）を定めて連携体制を構築されました。現在、北海道大学にも協力を依頼しており、ほぼ全国がカバーされます。また、血液学会などの血液内科専門医師のネットワークも活用し、日本全国どこで患者さんが見つかっても、すぐに近くの拠点病院で治験に参加できる体制です。3/27のIRニュースではPMDAの審査終了をお知らせしましたが、これで、治験実施許可、治験薬、動物実験データ、開発資金、治験実施体制と、すべて準備が整いました。いよいよANKLという難病に対する治験が開始されます。 モデルマウスでの実験と同じ効果と安全性が得られるかどうか。非常に難しい病気ですが、成功すれば世界初の有効なANKL治療薬を提供できるため、大きな期待を込めて、治験の経緯を見守っていきたいと思います。

今後の開発計画ですが、仮に年間4人の患者さんが治験に参加できれば、2年間で目標症例の7例に到達します。進捗次第で当初計画が修正される可能性もありますが、想定した結果が得られた場合には、希少疾病用医薬品（オーファンドラッグ）指定を申請したいと考えています。オーファンドラッグに指定されれば、公的支援制度によって医薬品開発にかかるコストを抑えるとともに、より早く治療薬を市場へ届けることが可能となります。

皆様におかれましては、引き続き当社へのご理解・ご支援のほどよろしくお願いいたします。